【IQVIA重磅发布】中国罕见病药物可及性报告(2019)

今天,IQVIA艾昆纬与罕见病发展中心(CORD)联合发布了《中国罕见病药物可及性报告(2019)》。本文选取部分章节,以飨读者。获取完整版报告,请参见文末链接。


导读

当前,横亘在中国罕见病患者面前最大的困难是罕见病药品的可及性问题。国家《第一批罕见病目录》纳入的121种罕见病在我国约影响300万名患者。其中,74种罕见病在美国或欧盟、日本等地有以之为适应证的治疗产品。但在上述罕见病当中,仍有21种罕见病在我国面临“境外有药、境内无药”的困境,22种罕见病在国内有治疗药品但存在超适应证使用情况,13种罕见病涉及的所有治疗药物均未被纳入我国医保支付范围,即便是纳入了医保范围,也并不意味着患者可以顺利获得治疗药物,罕见病药品可及、可负担的“最后一公里”仍然充满挑战。


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